La Asociación GPATAX apoya el proyecto científico para curar la ataxia de Friedreich mediante terapia génica que lleva a cabo el equipo de científicos liderados por el Dr. Antoni Matilla en el Instituto de Investigación Germans Trias-IGTP

Los trastornos del habla como la disartria son un síntoma común e incapacitante de la Ataxia de Friedreich (AF), pero son ignorados en gran medida en los ensayos clínicos.

los pacientes con Ataxia de Friedreich (AF) muestran un deterioro progresivo de las respuestas neuronales auditivas a la estimulación acústica continua

Experimentos recientes en células y animales permiten augurar esperanzas de que las herramientas CRISPR pueden jugar un papel importante a la hora de imaginar la próxima generación de métodos de terapia génica  --  Lluís Montoliu   - Investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) - 14/01/2018

5 de octubre de 2017, por Magdalena Kegel. Trad. Ing. Abner Chamson -//- Entre todos los esfuerzos realizados para impulsar la investigación y el desarrollo de tratamientos en Ataxia de Friedreich (AF) hay uno que sobresale: el Registro Global de Pacientes de Ataxia de Friedreich, que lleva adelante la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (Friedreich’s Ataxia Research Alliance - FARA).

28 de abril de 2017, por Costantini A¹, Laureti T², Pala MI¹, Colangeli M³, Cavalieri S⁴, Pozzi E⁴, Brusco A^4,5, Salvarani S⁶, Serrati C⁷, Fancellu R^8,9 J Neurol. 2016 Nov;263(11):2170-2178. Epub 2016 Aug 3.-- Trad. Ing. Abner Chamson -//-

16 de febrero de 2017, por Daniela Semedo, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Chondrial Therapeutics ha patentado el compuesto experimental CTI-1601 para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (AF) desarrollado por Indiana University Research and Technology Corporation (IURTC)  y Wake Forest University Health Sciences.

14 de febrero de 2017, por Özge Özkaya, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//-El tratamiento de células nerviosas provenientes de pacientes de Ataxia de Friedreich (AF) con una molécula denominada "Compuesto 109" incrementó significativamente la expresión del gen de la frataxina y las protege de la muerte celular inducida por el estrés oxidativo

09 de febrero de 2017, por Patricia Inacio, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Administrando, en modelos de ratón de Ataxia de Friedreich, la proteína de Factor de Crecimiento Hepático (Liver growth factor - LGF), se vió incrementada la expresión de la proteína frataxina y disminuyó el estrés oxidativo.

31 de enero de 2017, por Patricia Inacio, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Investigadores hallaron dos tratamientos químicos que incrementan la proteína que regula el almacenamiento del hierro, denominada ferritina mitocondrial, en las células de un paciente de Ataxia de Friedreich. Estos resultados sugieren una posible vía de tratamiento para proteger del daño oxidativo mitocondrial a estos pacientes.