La Asociación GPATAX apoya el proyecto científico para curar la ataxia de Friedreich mediante terapia génica que lleva a cabo el equipo de científicos liderados por el Dr. Antoni Matilla en el Instituto de Investigación Germans Trias-IGTP

Experimentos recientes en células y animales permiten augurar esperanzas de que las herramientas CRISPR pueden jugar un papel importante a la hora de imaginar la próxima generación de métodos de terapia génica  --  Lluís Montoliu   - Investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) - 14/01/2018

28 de abril de 2017, por Costantini A¹, Laureti T², Pala MI¹, Colangeli M³, Cavalieri S⁴, Pozzi E⁴, Brusco A^4,5, Salvarani S⁶, Serrati C⁷, Fancellu R^8,9 J Neurol. 2016 Nov;263(11):2170-2178. Epub 2016 Aug 3.-- Trad. Ing. Abner Chamson -//-

31 de enero de 2017, por Patricia Inacio, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Investigadores hallaron dos tratamientos químicos que incrementan la proteína que regula el almacenamiento del hierro, denominada ferritina mitocondrial, en las células de un paciente de Ataxia de Friedreich. Estos resultados sugieren una posible vía de tratamiento para proteger del daño oxidativo mitocondrial a estos pacientes.

12 de enero de 2017, por Joana Fernandes, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//-Investigadores han corregido con éxito, según un nuevo estudio, el gen mutado de la frataxina, que conduce a una disminución en la producción de la proteína frataxina (FTX) y a la aparición de la enfermedad en ratones.

BURLINGTON, Mass., Oct. 25, 2016 /PRNewswire, trad. Ing. Abner Chamson/ -- Analistas del Grupo de Recursos de Decisión creen que los lanzamientos anticipados de las primeras terapias para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) o la Ataxia de Friedreich (FA) generarán una transformación en el tratamiento de  estas enfermedades conduciendo a una dramática expansión de sus mercados.

El Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias (IGTP)-Can Ruti en Badalona (Barcelona) ha concretado un acuerdo con la multinacional barcelonesa GENTEC mediante el cual desarrollarán de manera conjunta el producto génico necesario para iniciar en un futuro próximo los ensayos clínicos del tratamiento de la Ataxia de Friedrich.

PDF de una nota sobre la red APTA de protección al Paciente ante las terapias altternativas.

Una forma de vitamina B3, en principio, se ha mostrado prometedora contra la Ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa debilitante sin tratamiento ni cura, en el primer ensayo en humanos, con participación de investigadores del UCL.

La convocatoria de parte del Ministerio de ciencia y tecnología se realizó con el objetivo de explicarnos que tenían un proyecto de ley que crearía un marco regulatorio para las actividades que se realicen respecto del tema terapias celulares y medicina regenerativa.