BURLINGTON, Mass., Oct. 25, 2016 /PRNewswire, trad. Ing. Abner Chamson/ -- Analistas del Grupo de Recursos de Decisión creen que los lanzamientos anticipados de las primeras terapias para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) o la Ataxia de Friedreich (FA) generarán una transformación en el tratamiento de  estas enfermedades conduciendo a una dramática expansión de sus mercados.

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La Práctica Médica en SMA y FA está dominada actualmente por los cuidados paliativos o tratamiento sintomático. Sin embargo, la carencia absoluta de opciones eficaces de tratamientos se traduce en necesidades altamente insatisfechas constituyendo una oportunidad para los desarrolladores de medicamentos para explotar un mercado aún virgen y altamente lucrativo.

El oligonucleotido en antisentido de Ionis/Biogen, nusinersen, que apunta a la causa subyacente de la SMA, será el primer agente en la historia en ser aprobado para esta enfermedad. Basados en los datos de efficacia de los ensayos clínicos, los neurólogos pediátricos entrevistados anticipan un uso inmediato y generalizado de nusinersen. Assumiendo una fijación de precios de alta gama, el lanzamiento de nusinersen, esperado durante 2017, se constituirá en un impulsor clave de la expansión del mercado.

Luego del anticipado desarrollo del Actimmune de Horizon Pharma (interferón gamma 1b), se prevé que el mercado de  FA crezca significativamente durante los próximos 10 años.  Sin embargo, las limitaciones de Actinmune, percibidas por los neurólogos entrevistados, incluido su poco claro mecanismo de acción, su efecto variable enlos niveles de la proteína  frataxina, y su modesta preservación de la función neurológica, podrían restringir su aceptación y permitir a sus competidores desafiar la posición de Actimmune.

Otros hallazgos clave:

• Tanto en SMA como FA, estas primeras terapias en salir al mercado, probablemente conlleven beneficios a los pacientes, aunque la oportunidad comercial permanece para las nuevas terapias que puedan ofrecer mejoras en eficacia, seguridad y  distribución. Además los médicos esperan que nuevas terapias con otras dianas y mecanismos de acción sean usadas en combinación con los agentes existentes.  
• Durante la segunda mitad del período de estudio 2015-2025, nusinersen podría enfrentar la competencia de AveXis y su terapia génica en fase de investigación AVXS-101, la que se mostró tremendamente prometedora en el ensayo clínicoen curso. AVXS-101 podría, potentialmente, ser suministrada en una única administración intravenosa, en contraste con la administración intratecal trianual  de nusinersen, pudiendo además ser curativa.
• Según los expertos consultados, la terapia génica transformará también el escenario del tratamiento en FA, probablemente eliminando lanecesidad de un tratamiento farmacológico. Sin embargo, las terapias génicas que están siendo desarrolladas por Agilis Biotherapeutics, Pfizer, y RaNA Therapeutics se encuentran en fase de ensayo preclínico y su lanzamiento durante el período de estudio considerado es poco probable.

Comentarios de los analistas del Grupo de Recursos de Decisión, Ian Love, Ph.D., y Tara M. Stewart, M.A., Ph.D., respectivamente:

• "SMA es una enfermedad poco frecuente grave y ,a menudo, fatal, que usualmente afecta a los niños, y no hay ninguna terapia disponible que funcione adecuadamente para curar esta  condición devastatadora. Gracias al incesante interés comercial en desarrollar nuevos tratamientos para las enfermedades poco frecuentes graves, los pacientes afectados de SMA pronto podrían disponer de terapias efectivas. Nusinersen y AVXS-101 poseen el potencial necesariopara revolutionar el cuidado de pacientes de SMA."
• "A pesar de la falta de marcas ingresando al mercado en el corto plazo para hacerle competencia, el alto costo en USA de Actimmune podría ser un obstáculo para su rápida adopción entre los pacientes de FA. Si Actimmune puede mostrar que frena el progreso de la enfermedad o mejora la función neurológica a lo largo de un año o más, prescriptores, pacientes, y responsables de pago estarían mejor predispuestos a aceptar su altísimo precio."

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