Trad. Ing. Abner Chamson // Horizon Pharma dió de baja todo su programa de desarrollo clínico en Ataxia de Friedreich, Actimmune (interferon gamma-1b), luego del fracaso del ensayo en fase 3, que apuntaba a mostrar mejoras en las secuelas de la enfermedad. Los resultados fueron decepcionantes para los pacientes de una enfermedad que carece de tratamiento efectivo.

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El ensayo ESTABLE (NCT02415127), que emprendiera Horizon en colaboración con Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) Collaborative Clinical Research Network (CCRN), había reclutado 92 pacientes. Los participantes fueron divididos al azar en dos grupos, que recibían, ya sea Actimmune o  un placebo, tres veces a la semana,  durante 26 semanas.

La esperanza reinante al inicio del ensayo dió lugar al desánimo genealizado al revelarse obvio que el estudio no satisfacía su premisa principal: que Actimmune podría proveer un cambio significativo en la Escala modificada de Medición en Ataxia de Friedreich (mFARS - modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale). Dicha escala mide la progresión de la enfermedad basándose en evaluaciones tales como la palabra, capacidad para tragar, coordinación de miembros superiores e inferiores, marcha y postura.

El análisis también mostró una falta de efectividad del tratamiento para mejorar otros  factores como las actividades de la vida diaria y secuelas neurológicas, objetivos secundarios del estudio.

“Un estudio bien diseñado, riguroso, en estado ESTABLE, no habría sido posible sin el extraordinario impulso de la comunidad de pacientes de Ataxia de Friedreich, particularmente, quienes participaron del estudio, los investigadores clínicos y la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (FARA - Friedreich’s Ataxia Research Alliance)”, Timothy P. Walbert, presidente  y CEO de Horizon Pharma, dijo en un comunicado.

“Aunque los resultados no fueron los que esperábamos, esta es la mera razón  por la que estos estudios y desarrollos son importantes, hallar respuestas que puedan ayudar en los informes de futuras investigaciones", dijo.

La decisión de terminar el desarrollo de Actimmune para Aataxia de Friedreich se alcanzó en acuerdo con los colaboradores de FARA en el estudio. Tanto los investigadores de FARA como los investigadores principales del estudio, seguirán involucrados en el análisis adicional de los datos esperando que de éstos surja alguna información que ayude en subsecuentes investigaciones.

“La misión de FARA es promover la investigación para desarrollar terapias que traten y curen la Ataxia de Friedreich, y mantenemos con pasión nuestro compromiso a esta misión de modo que algún día ponto, los pacientes y profesionales de la salúd golpeados por esta devastadora enfermedad puedan disponer efectivas opcionesde tratamiento", dijo Ronald J. Bartek, co-fundador y presidente fundador de FARA.

“Deseamos hacer extensivo nuestro sincero reconocimiento a todos los pacientes, sus familiares y a los investigadores que formaron parte de este estudio, así como a Horizon Pharma quienes han colaborado con nosotros de manera impresionante en esta importante investigación” añadió Bartek.

Aquellos pacientes actualmente reclutados en dicho ensayo ESTABLE (NCT02797080) deberán contactarse con su coordinador del estudio para mayor información.