16 de febrero de 2017, por Daniela Semedo, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Chondrial Therapeutics ha patentado el compuesto experimental CTI-1601 para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (AF) desarrollado por Indiana University Research and Technology Corporation (IURTC)  y Wake Forest University Health Sciences.

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La compañía dijo que también ha garantizado $22.6 millones para financiar la continuación del tratamiento.

“La financiación Serie A de $22.6 millones, combinada con el patentamiento del compuesto CTI-1601, constituye un punto de inflexión para Chondrial,” dijo en un comunicado de prensa, Carole Ben-Maimon, MD, nueva presidente y CEO de la compañía. “Creo que la compañía se  encuentra en una posición privilegiada para promover una, potencialmente revolucionaria, terapia para los pacientes de Ataxia de Friedreich y apuntar también a un público objetivo más amplio tratando raras enfermedades mitocondriales debilitantes.

“Apreciamos el apoyo de Deerfield Management, que impulsó el financiamiento y ofrecerá soporte continuo, estratégico y operacional", dijo. “Además, esperamos trabajar conjuntamente con la comunidad científica, la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (Friedreich’s Ataxia Research Alliance - FARA), y la FDA para seguir impulsando esta importante terapia.”

El compuesto CTI-1601 fue desarrollado por R. Mark Payne, MD, profesor de cardiología pediátrica en "Indiana University School of Medicine" y director de "Indiana Clinical Translational Sciences Institute’s Translational Research Training Program".

La Ataxia de Friedreich es un desorden neurodegenerativo progresivo causado por mutaciones del gen de la frataxina. Un gen normal supervisa la producción de una cierta cantidad de la proteína frataxina. Las mutaciones conducen a que se produzca mucho menos.

Los síntomas iniciales de AF incluyen pobre coordinación, lo que da lugar a problemas en la marcha. También pude acarrear escoliosis, enfermedad del corazón y diabetes.

La Gente con AF tiene bajos niveles de frataxina, proteína que ayuda a mover el hierro en el cuerpo y está involucrada en la formación de los clusters de hierro-sulfuro. Éstos son necessarios para un correcto funcionamiento de la mitocondria en las células, lo que produce energía.

El compuesto CTI-1601 emplea una proteína portadora para llevar frataxina a la mitocondria. Una vez allí, los investigadores creen que es procesada en una forma madura de frataxina, una transformación que la lleva a  volverse activa en el metabolismo mitocondrial.

Los investigadores creen que incrementar el nivel de la proteina podría conducir a un normal funcionamiento de la mitocondria y disminur los síntomas del paciente.

“Hemos trabajado durante los últimos 15 años para desarrollar este tratamiento experimental para los pacientes de Ataxia de Friedreich, y creo que sostiene una considerable promesa", dijo Payne. “Este trabajo ha recibido el apoyo de la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (Friedreich’s Ataxia Research Alliance - FARA), junto a múltiples organismos de financiación nacionales. La inversión de Deerfield resulta clave en cuanto a la validación del compuesto CTI-1601 y los planes de Chondrial para acercar el producto al mercado clínico.”

Chondrial planea presentar una solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (Investigational New Drug) para el compuesto CTI-1601 en la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (U.S. Food and Drug Administration - US- FDA). Cuando se apruebe esta solicitud, comenzará un ensayo en fase 1 del compuesto CTI-1601 como tratamiento para AF.

“El progreso del compuesto CTI-1601 del descubrimiento a su patentamiento por parte de Chondrial representa un hito importante en el esfuerzo colectivo por avanzar en este nuevo y prometedor enfoque terapéutico para abordar la, altamente insatisfecha, necesidad de un tratamiento para aquellos individuos con Ataxia de Friedreich. Nuestras felicitaciones para Chondrial en este importante paso como compañía, estamos entusiasmados por la posibilidad de seguir encaminando esta técnica hacia su aplicación en la clínica y esperamos seguir con esta colaboración y apoyo al programa”, dijo Jennifer Farmer, directora ejecutiva de la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (Friedreich’s Ataxia Research Alliance - FARA).