Registro Global de Pacientes de Ataxia de Friedreich, Clave para Movilizar la Investigación hacia Tratamientos - Entrevista a FARA.

dot1

5 de octubre de 2017, por Magdalena Kegel. Trad. Ing. Abner Chamson -//- Entre todos los esfuerzos realizados para impulsar la investigación y el desarrollo de tratamientos en Ataxia de Friedreich (AF) hay uno que sobresale: el Registro Global de Pacientes de Ataxia de Friedreich, que lleva adelante la Alianza para la Investigación en Ataxia de Friedreich (Friedreich’s Ataxia Research Alliance - FARA).


Este registro en AF apunta a recoger datos de pacientes en todo el mundopara hacer del proceso de reclutamiento de voluntarios para un ensayo clínico una tarea más eficiente en una enfermedad rara, mejorando las chances de éxito de los ensayos y los potenciales tratamientos evaluados.

"Hemos usado el registro para reclutar voluntarios en más de 30 ensayos clínicos (Fase 1, 2 y 3) y estudios de investigación. Todos nuestros ensayos cumplieron o excedieron sus objetivos de reclutamiento; no hemos tenido ni un solo fracaso debido a falta de participación", dijo Jen Farmer, directora ejecutiva de FARA, en un intercambio de mails con preguntas mantenido con Friedreich's Ataxia News.

Los beneficios de este registro van mucho más allá del reclutamiento para el estudio. Dado que recoge información demográfica básica y datos de la enfermedad, aporta datos que ayudan a vislumbrar las similitudes en la manifestación de la Ataxia de Friedreich en distintas partes del mundo, cuales son los rangos de edad más afectados  y el impacto de la enfermedad en la calidad de vida.

Todo esto, a su vez, puede identificar necesidades de investigaciones adicionales", agregó Katie Schultz, directora del grupo de reclutamiento de pacientes, que trabaja con asociaciones colaboradoras en la promoción global y con pacientes individuales a fin de reclutar participantes.

El conocimiento y los números cuentan, un montón

La Ataxia de Friedreich es bastante poco frecuente, afectando un estimado de alrededor de 15.000 personas en todo el mundo. Pero para que la investigación sea signiicativa, son necesarios números relativamente grandes.

A clinical trial or research study has to enroll enough participants to allow for a robust interpretation of results. The smaller a study, the larger the risk of results being influenced by chance.

Pero, ¿puede el mero hecho de agregar información en el registro realmente promover la Investigación en Ataxia de Friedreich?

"Absolutamente",afirmó Schultz. “El Registro Global de Pacientes en AF es nuestra herramienta principal para concebir quién tiene AF, donde vive y otros elementos básicos acerca de su diagnóstico de AF, la enfermedad y el grado de discapacidad. Usamos entonces esa información a fin de informar al paciente sobre estudios de su interés y reclutarlos para ensayos clínicos en AF, con la meta fundamental de ayudar a los científicos a identificar tratamientos significativos".

“La participación es crítica a la hora de ayudar a la comunidad investigadora a entregar resultados".

Alcance global

El Registro Global de Pacientes en AF es el único registro disponible en Ataxia de Friedreich para el reclutamiento de pacientes, con 65 países representados entre los más de 2900 registrantes.

Actualmente, éstos son, en su mayoría, de los EE. UU., aunque Brasil aportó al registro el segundo grupo en cantidad de pacientes, en gran medida, gracias a los increíbles  esfuerzos de una voluntaria",dijo Shultz. Y agregó: "Canadá, Australia y el Reino Unido no están muy relegados."

Se necesita una mayor participación en todo el mundo, y esta es realmente bienvenida para aportar mayor profundidad al registro y a los estudios que apoya.

De hecho, FARA está trabajando en estrecha colaboración con sus Asociados en la Promoción Global en Australia, Francia, Alemania, Irlanda, España y el Reino Unido, en pos de dicho objetivo.

“Una reciente reunión del grupo confirmó su sólido compromiso colectivo para continuar apoyando tanto al registro así como a la industria y centros universitarios que se encuentran activamente involucrados en la investigación en AF", comentó.

La participación a nivel mundial es crítica dado que "la mayor parte de los pacientes de AF,  no reside en los EE. UU.", dijo Schultz, y recoger datos de personas en otras partes del mundo ayudará a tener un mejor entendimento de la prevalencia general de la enfermedad y podría abrir nuevas perspectivas en cuanto a diferencias en la población, lo que podría ser de importancia desde el punto de vista investigativo.

Ensayos a nivel global también necesitan de participantes a nivel global. Por ejemplo, Reata Pharmaceuticals — que FARA describe como un líder en  desarrollo clínico en AF — actualmente está reclutando 100 pacientes para una segunda parte de un ensayo en fase II (NCT02255435), posiblemente decisivo, para evaluar la omaveloxolona como tratamiento potencial en AF, con ensayos localizados en Austria, Australia y el Reino Unido, así como en los EE. UU.

En un futuro cercano nos encontraremos con varios ensayos desarrollándose simultáneamente, requiriendo, por ende, "reclutar pacientes simultáneamente, por lo que necesitaremos aún más participantes", dijo Schultz. Además, tanto investigadores como compañías farmacéuticas "son más proclives a involucrarse allí donde ya exista una masa crítica de pacientes registrados".

Schultz dijo que el objetivo de FARA con el Regitro Global de Pacientes de AF (FA Global Patient Registry) es "expandir su alcance y registrar personas tan rápamente como sea posible, esperando duplicar al menos la cantidad de registrantes superando, en los próximos años, los 5000 pacientes registrados en todo el mundo".

Mejores ensayos, especialmente para pacientes pediátricos

Desde el lanzamiento del registro en 2006, éste fue empleado para reclutar pacientes en más de 30 ensayos clínicos y estudios de investigación.

"Recientemente, se reclutaron 90 individuos, con criterios basados en  la edad y grado de discapacidad, y todo en menos de 1 año", dijo Schultz, apregando que este ensayo no tuvo ningú francaso en la preselección de los candidatos".

Un francaso en la preselección de un candidato ocurre cuando un paciente interesado no logre alcanzar los criterios de selección y no puede ser reclutado.

"Esta no existencia de francasos en la preselección de los candidatos es prácticamente inaudito — esto ahorra tiempo y dinero, y, en general, reduce la carga en pacientes y equipos  de investigación". añadió, haciendo énfasis en serían menos las compañías dispuestas a emprender un ensayo clínico o estudio que desemboque en trataµientos para AF “de no existir este registro, el que les demuestra qur hay una comunidad de pacientes comprometida y solícita”, dijo.

Aunque todos los pacientes de AF son alentados a unirse al registro, FARA tiene especial interés en lograr la participación de más pacientes pediátricos.

"Estamos sumamente interesados en obtener información de niños de corta edad afectados de AF dado que se trata de un desorden pediátrico y actualmente esta franja de la población está ampliamente subrepresentada en el Registro Global de Pacientes de Ataxia de Friedreich", dijo Schultz.

Alienta a los padres y tutores a inscribir a sus niños al registro, aunque no quieran que participen de un estudio de investigación o un ensayo clínico.

"La información provista potencia el entendimiento de la enfermedad en niños pequeños por parte de los científicos, y el registro es una fuente de gran valor para las familias, a fin de mantenerse al día con lo que ocurre en el ámbito de la comunidad investigativa", dijo.

De manera importante, podemos asegurar que "sólo los administradores de FARA tienen acceso a esa información", y agregó, "información almacenada en un servidor seguro, protegida con contraseña y encriptada. Ésta jamás será revelada a nadie ajeno o no afiliado con FARA ni involucrado en estudios de investigación en AF".

Así, Schultz y sus colegas continúan trabajando — empleando métodos tan dispares como el boca a boca o anuncios publicitarios — en pos del objetivo primordial de reclutar individuos, paso fundamental para hallar nuevos tratamientos en Ataxia de Friedreich.