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12 de enero de 2017, por Joana Fernandes, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//-Investigadores han corregido con éxito, según un nuevo estudio, el gen mutado de la frataxina, que conduce a una disminución en la producción de la proteína frataxina (FTX) y a la aparición de la enfermedad en ratones.
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Trad. Ing. Abner Chamson // Mediciones no invasivas de la capacidad mitocondrial en los músculos esqueléticos de pacientes con Ataxia de Friedreich podrían usarse a fin de monitorear la severidad y el progreso de la enfermedad, de acuerdo a un estudio reciente.
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Trad. Ing. Abner Chamson // Horizon Pharma dió de baja todo su programa de desarrollo clínico en Ataxia de Friedreich, Actimmune (interferon gamma-1b), luego del fracaso del ensayo en fase 3, que apuntaba a mostrar mejoras en las secuelas de la enfermedad. Los resultados fueron decepcionantes para los pacientes de una enfermedad que carece de tratamiento efectivo.
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Octubre 2016 - Paris,Francia, Hospital Robert-Debré - Bastien Roche,
Isabelle Husson // trad. Ing. Abner Chamson
Siendo la más común de las ataxias autosómicas recesivas, la Ataxia
de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa de progreso lento,
presentando, entre otros, un síndrome piramidal, un síndrome cerebeloso y
alcanza la sensibilidad profunda.
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BURLINGTON, Mass., Oct. 25, 2016 /PRNewswire, trad. Ing. Abner Chamson/ -- Analistas del Grupo de Recursos de Decisión creen que los lanzamientos anticipados de las primeras terapias para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) o la Ataxia de Friedreich (FA) generarán una transformación en el tratamiento de estas enfermedades conduciendo a una dramática expansión de sus mercados.
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El Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias (IGTP)-Can Ruti en Badalona (Barcelona) ha concretado un acuerdo con la multinacional barcelonesa GENTEC mediante el cual desarrollarán de manera conjunta el producto génico necesario para iniciar en un futuro próximo los ensayos clínicos del tratamiento de la Ataxia de Friedrich.
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Una forma de vitamina B3, en principio, se ha mostrado prometedora contra la Ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa debilitante sin tratamiento ni cura, en el primer ensayo en humanos, con participación de investigadores del UCL.