El honokiol restaura las mitocondrias en las células de AF
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Estudios en células y roedores muestran que el honokiol es una "posible terapia estratégica"
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Estudios en células y roedores muestran que el honokiol es una "posible terapia estratégica"
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Nos duele informar el fallecimiento del joven miembro denuestra comunidad, Lucas Estrada-Amábile hijo de nuestra asidua colaboradora y consultora, Virginia Amábile.
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La Asociación GPATAX apoya el proyecto científico para curar la ataxia de Friedreich mediante terapia génica que lleva a cabo el equipo de científicos liderados por el Dr. Antoni Matilla en el Instituto de Investigación Germans Trias-IGTP
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Hoy 20 de junio en el día de nuestra bandera, caro símbolo que representa nuestra argentinidad, pero también en el día del padre, Gpatax quiere saludar especialmente a todos los padres.
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En el día de ayer se llevó a cabo un encuentro de pacientes, sus familias y cuidadores con el Dr. Marcelo Kauffman, referente médico de Gpatax en la especialidad neurología y genética. Como todos ya sabemos él es el jefe del equipo del Consultorio de neurogenética del Hospital Ramos Mejía y el responsable de lograr la precisión en el diagnóstico genético de la mayoría de las personas que conforman este colectivo.
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A raíz de una foto de hace unos cinco años, aparecida en la fan page de Gpatax, que muestra a Analía Kloster en su silla de ruedas, y después de conocer su buen estado actual se generó en nuestra comunidad una alta cuota de esperanza.
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La técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 eliminó, in vitro, de manera segura la expansión génica que causa la ataxia (FA) de Friedrich, permitiendo niveles normales de frataxina y logrando más mitocondrias funcionales, en células tomadas de pacientes, informó un estudio temprano.
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Los trastornos del habla como la disartria son un síntoma común e incapacitante de la Ataxia de Friedreich (AF), pero son ignorados en gran medida en los ensayos clínicos.