Tratamiento curativo de terapia génica para la Ataxia de Friedreich

La Asociación GPATAX apoya el proyecto científico para curar la ataxia de Friedreich mediante terapia génica que lleva a cabo el equipo de científicos liderados por el Dr. Antoni Matilla en el Instituto de Investigación Germans Trias-IGTP

Edición genética: Aprendiendo a usar las tijeras moleculares.

Experimentos recientes en células y animales permiten augurar esperanzas de que las herramientas CRISPR pueden jugar un papel importante a la hora de imaginar la próxima generación de métodos de terapia génica  --  Lluís Montoliu   - Investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) - 14/01/2018

Incrementos en una Proteina que Regula el Almacenamiento del Hierro en Pacientes de Ataxia Podría Tener un Rol Protector

31 de enero de 2017, por Patricia Inacio, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//- Investigadores hallaron dos tratamientos químicos que incrementan la proteína que regula el almacenamiento del hierro, denominada ferritina mitocondrial, en las células de un paciente de Ataxia de Friedreich. Estos resultados sugieren una posible vía de tratamiento para proteger del daño oxidativo mitocondrial a estos pacientes.

Científicos Usan Técnicas de Edición Génica a fin de Restablecer la Producción de la Proteína Frataxina en Ratones.

12 de enero de 2017, por Joana Fernandes, PhD -- Trad. Ing. Abner Chamson -//-Investigadores han corregido con éxito, según un nuevo estudio, el gen mutado de la frataxina, que conduce a una disminución en la producción de la proteína frataxina (FTX) y a la aparición de la enfermedad en ratones.

Lanzamientos de las Primeras Terapias Oficialmente Aprobadas para la Atrofia Muscular Espinal (SMA) y la Ataxia de Friedreich (FA)

BURLINGTON, Mass., Oct. 25, 2016 /PRNewswire, trad. Ing. Abner Chamson/ -- Analistas del Grupo de Recursos de Decisión creen que los lanzamientos anticipados de las primeras terapias para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) o la Ataxia de Friedreich (FA) generarán una transformación en el tratamiento de  estas enfermedades conduciendo a una dramática expansión de sus mercados.

Avance en la investigación de la Ataxia de Friedreich

El Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias (IGTP)-Can Ruti en Badalona (Barcelona) ha concretado un acuerdo con la multinacional barcelonesa GENTEC mediante el cual desarrollarán de manera conjunta el producto génico necesario para iniciar en un futuro próximo los ensayos clínicos del tratamiento de la Ataxia de Friedrich.